7月28日早上8點(diǎn)，在西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院康健中心院區(qū)，2歲8個(gè)月小寶在媽媽陪伴下走出兒科層流病房，這是醫(yī)院首例兒童異基因造血干細(xì)胞移植成功出倉，也是川南地區(qū)首例成功進(jìn)行的罕見病黏多糖貯積癥Ⅱ型造血干細(xì)胞移植。

2歲幼兒病情反復(fù)，確診患罕見病

祥祥家住宜賓市江安縣，家中還有3個(gè)姐姐，雖在農(nóng)村，但因?yàn)槭羌抑凶钚〉暮⒆?，自小便被家人精心照顧。因?yàn)轲逇?，祥祥先后?月齡及8月齡時(shí)于當(dāng)?shù)蒯t(yī)院行“腹股溝疝”手術(shù)治療。

本以為祥祥能像其他小朋友一樣健康成長，然而在1年多前，祥祥突然出現(xiàn)全身瘀斑瘀點(diǎn)、鼻出血，發(fā)熱過程中還出現(xiàn)抽搐，父母將祥祥送至西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院，急查的全血細(xì)胞分析顯示Hb 41g/L，PLT 1*109/L，且Coombs試驗(yàn)直接、間接均呈強(qiáng)陽性，診斷為“Evans綜合征，溶血危象，發(fā)熱性驚厥”等，入院后在各方努力下經(jīng)過血漿置換、激素沖擊、人免疫球蛋白封閉抗體等治療，將祥祥從死神手中搶了回來。

祥祥在血象正常維持10個(gè)多月后再次出現(xiàn)病情的反復(fù)，經(jīng)過進(jìn)一步檢查，最終確診為黏多糖貯積癥（mucopolysaccharidosis,MPS） II型，病變常累及多系統(tǒng)、多器官，致殘率較高。其治療方法主要為造血干細(xì)胞移植和酶替代治療?？紤]艾度硫酸酯酶β對患兒中樞神經(jīng)系統(tǒng)癥狀改善作用有限，治療費(fèi)用昂貴，每周需要輸注1支，且需要終生用藥及反復(fù)住院，多次輸注可能產(chǎn)生抗體，隨著年齡、體重的增長，對酶替代的需求也會(huì)隨之增加，成本極高。祥祥爸媽最終決定進(jìn)行干細(xì)胞移植。

脫胎換骨，迎來新生的喜悅

對于醫(yī)患雙方來說，這是一場建立在相互信任基礎(chǔ)上的合作。為了移植的順利進(jìn)行，前期醫(yī)院做了充分的準(zhǔn)備：組織多學(xué)科討論，制定移植方案、護(hù)理方案及相關(guān)緊急預(yù)案。雖然小朋友移植成功了，但后期仍有很長一段的“抗排”路要走，需要要注意護(hù)理，避免感染。西南醫(yī)科大學(xué)附屬醫(yī)院兒科的醫(yī)護(hù)人員將一直陪著他們走在健康路上。

（來源：健康西南）